العلاج الجيني: خالد، البالغ من العمر 13 عاماً، أول مريض في قطر يتلقى علاج Itvisma™ لضمور العضلات الشوكي.

شاهد الفيديو هنا

يوسّع العلاج الجيني التعويضي، الذي يُعطى مرة واحدة، نطاق إتاحة العلاج الدقيق للأطفال والمراهقين والبالغين المؤهلين المصابين بضمور العضلات الشوكي.

في يوليو 2026 أعلن سدرة للطب عن نجاحه في أن يصبح أول مستشفى في دولة قطر يقدم علاج (ITVISMA® (onasemnogene abeparvovec، وهو علاج جيني متطور يُعطى لمرة واحدة، لاستبدال الجين للمريض خالد البالغ من العمر 13 عاماً، والمصاب بضمور العضلات الشوكي (SMA).

ويمثل هذا الإنجاز محطة مهمة في مسيرة الطب الدقيق في دولة قطر، ليجعلها ثالث دولة على مستوى العالم تقدم علاج Itvisma™، كما يؤكد ريادة سدرة للطب في توفير العلاجات المتخصصة للمرضى المصابين بالأمراض الوراثية النادرة.

توسيع نطاق العلاج الدقيق لمرض ضمور العضلات الشوكي

يُعد ضمور العضلات الشوكي مرضًا وراثيًا عصبيًا عضليًا نادرًا ينجم عن غياب أو خلل في عمل جين SMN1 المسؤول عن إنتاج بروتين العصبون الحركي البقائي (SMN)، وهو بروتين أساسي لبقاء الخلايا العصبية الحركية وأداء العضلات لوظائفها بصورة طبيعية.

بالنسبة لخالد وعائلته، فإن تلقي العلاج الجيني يُمثل تتويجًا لسنوات من الإصرار والسعي الدؤوب للحصول على أفضل علاج ممكن. فمنذ تشخيص إصابته بمرض ضمور العضلات الشوكي في سن مبكرة، حرصت أسرته على استشارة نخبة من الأطباء المتخصصين حول العالم، مع متابعة كل ما يستجد في مجال علاجات المرض. وقد أتاح توفر علاج Itvisma™ في سدرة للطب لخالد فرصة تلقي العلاج الجيني المتقدم داخل دولة قطر، بالقرب من أسرته، وتحت إشراف الفريق متعدد التخصصات الذي رافق رحلته العلاجية.

وسبق إعطاء علاج Itvisma™ أشهرٌ من التحضيرات التي شارك فيها فريق متعدد التخصصات ضم خبراء في الوراثة والطب الجينومي، والأشعة التداخلية، وطب الأعصاب، والصيدلة، والتخدير، والعناية المركزة للأطفال، وأمراض الرئة، والعلاج الطبيعي وإعادة التأهيل، والتمريض، والغدد الصماء، وجراحة العمود الفقري للأطفال. وقد وضع الفريق مسارًا علاجيًا متكاملًا لدعم المريض في جميع مراحل الرعاية.

وأُعطي العلاج الجيني من خلال حقنة واحدة داخل السائل الدماغي الشوكي باستخدام الأشعة التداخلية، وهو نهج يتيح للفريق الطبي متابعة الإجراء بصورة لحظية، والتعامل مع التعقيدات التشريحية، بما يدعم وضع الإبرة بدقة وإيصال العلاج إلى القناة الشوكية بطريقة آمنة.

وينص البروتوكول المعتمد على إعطاء Itvisma™ عن طريق البزل القطني بواسطة كوادر صحية ذات خبرة في هذا النوع من الإجراءات، مع الاعتماد على التوجيه بالتصوير الطبي، نظرًا لانتشار حالات الجنف الشديد لدى هذه الفئة من المرضى.

رحلة عنوانها الإصرار والأمل

وقالت والدة خالد: “الأم لا تتوقف أبدًا عن الإيمان بقدرات طفلها أو السعي إلى توفير أفضل رعاية ممكنة له. لقد سافرنا إلى العديد من الدول بحثًا عن العلاج والخيارات المناسبة، ورؤية خالد يتلقى هذا العلاج هنا في قطر هو حلم تحقق. ونحن ممتنون للغاية لجميع العاملين في سدرة للطب على ما قدموه من تعاطف وخبرة ورعاية منسقة على أعلى مستوى طوال رحلتنا العلاجية”.

ويبلغ خالد اليوم 13 عامًا، وهو طالب متفوق في أكاديمية قطر – سدرة، ويُعرف بإصراره ونظرته الإيجابية للحياة وشغفه بألعاب الفيديو. وقال خالد: ” يشكّل تلقي هذا العلاج في دولة قطر أمراً بالغ الأهمية بالنسبة لي ولعائلتي، ونحن ممتنون لهذه الفرصة. وأتقدم بجزيل الشكر لجميع الأطباء والممرضين والفرق الطبية الذين ساندونا طوال هذه الرحلة. وأول ما أتمنى القيام به هو اصطحاب والدتي إلى مكة المكرمة والمدينة المنورة، كما أتطلع إلى مواصلة دراستي وتحقيق حلمي بأن أصبح طبيبًا لأساعد أطفالًا آخرين يمرون بالتجربة نفسها”.

وسيواصل خالد تلقي الرعاية الطبية المجدولة في سدرة للطب لمتابعة حالته الصحية وتقييم تطوره السريري. وتشمل خطته العلاجية الشخصية إجراء الفحوصات المخبرية خلال الفترة الأولى بعد العلاج، وإدارة العلاج المطلوب بالكورتيكوستيرويدات، إضافة إلى المتابعة المستمرة للوظائف الحركية، وصحة الجهاز التنفسي، والقدرة على الحركة، وأهداف إعادة التأهيل، والصحة العامة.

وقال البروفيسور توفيق بن عمران، رئيس قسم الوراثة والطب الجينومي في سدرة للطب: “على مدى عقود، كان ضمور العضلات الشوكي يُعد مرضًا يتفاقم باستمرار مع خيارات علاجية محدودة. أما اليوم، فقد غيّر العلاج الجيني هذا الواقع، إذ أصبح بإمكاننا الانتقال من الاكتفاء بإدارة الأعراض إلى معالجة السبب الوراثي الكامن وراء المرض. ومن خلال التقييم الجيني الشامل، والاختيار الدقيق للمرضى، والمتابعة طويلة الأمد ضمن فريق متعدد التخصصات، نُسهم في إعادة رسم مستقبل رعاية المرضى المصابين بالأمراض الوراثية النادرة. كما يضع توظيف الأشعة التداخلية لدعم التدخلات الدقيقة سدرة للطب في مصاف أوائل مستشفيات الأطفال على مستوى العالم التي تعتمد هذا النهج، لا سيما للحالات التي تعاني من تشوهات معقدة في العمود الفقري”.

تعزيز مستقبل الطب الدقيق

يعزز تقديم علاج Itvisma™ مكانة سدرة للطب بوصفه مركزًا إقليميًا رائدًا في مجال العلاجات المتقدمة والطب الدقيق ورعاية الأمراض النادرة. ومن خلال الجمع بين الخبرات السريرية المتخصصة، والوراثة والطب الجينومي، والإمكانات المتقدمة في الأشعة التداخلية، والرعاية المتكاملة متعددة التخصصات، يواصل سدرة للطب توسيع نطاق الخيارات العلاجية المتاحة للمرضى في دولة قطر ومنطقة الشرق الأوسط وشمال أفريقيا.

للاستفسارات المتعلقة بالمرضى الدوليين، يمكن للمرضى وعائلاتهم زيارة الموقع الإلكتروني لسدرة للطب: www.sidra.org.