سدرة للطب يقدم أول علاج جيني ITVISMA® لضمور العضلات الشوكي في قطر

علاج جيني يُعطى لمرة واحدة يوسّع نطاق الوصول إلى العلاج الدقيق للأطفال والمراهقين والبالغين المؤهلين المصابين بضمور العضلات الشوكي

الدوحة، قطر – 28 يوليو 2026: أعلن سدرة للطب، عضو مؤسسة قطر، عن نجاحه في أن يصبح أول مستشفى في دولة قطر يقدم علاج (ITVISMA® (onasemnogene abeparvovec، وهو علاج جيني متطور يُعطى لمرة واحدة، لاستبدال الجين للمريض خالد البالغ من العمر 13 عاماً، مرحلة والمصاب بضمور العضلات الشوكي (SMA).

ويمثل هذا الإنجاز محطة مهمة في مسيرة الطب الدقيق في دولة قطر، ليجعلها ثالث دولة على مستوى العالم تقدم علاج Itvisma™، كما يؤكد ريادة سدرة للطب في توفير العلاجات المتخصصة للمرضى المصابين بالأمراض الوراثية النادرة.

وبهذه المناسبة، صرح البروفيسور إبراهيم الجناحي، الرئيس التنفيذي الطبي في سدرة للطب: “يمثل تقديم علاج Itvisma™ لأول مريض لدينا إنجازًا مهمًا، ليس فقط بالنسبة إلى سدرة للطب، بل أيضًا لمستقبل رعاية الأمراض النادرة في دولة قطر. ويبرهن هذا الإنجاز على ما يمكن تحقيقه عندما تتكامل الخبرات متعددة التخصصات، والطب الدقيق، والإمكانات المتقدمة في الأشعة التداخلية حول هدف واحد، يتمثل في تحسين النتائج العلاجية للمرضى المصابين بحالات وراثية معقدة. وتتمثل أولويتنا في ضمان حصول المرضى المؤهلين وأسرهم على العلاجات المتقدمة بالقرب من محل إقامتهم، من خلال مسار رعاية متكامل يدعمهم قبل العلاج وأثناءه وبعده على المدى الطويل.”

توسيع نطاق العلاج الدقيق لمرض ضمور العضلات الشوكي

يُعد ضمور العضلات الشوكي مرضًا وراثيًا عصبيًا عضليًا نادرًا ينجم عن غياب أو خلل في عمل جين SMN1 المسؤول عن إنتاج بروتين العصبون الحركي البقائي (SMN)، وهو بروتين أساسي لبقاء الخلايا العصبية الحركية وأداء العضلات لوظائفها بصورة طبيعية.

ويُعد Itvisma™ علاجًا جينيًا يُعطى لمرة واحدة عن طريق الحقن داخل السائل الدماغي الشوكي، ويستهدف معالجة السبب الوراثي الأساسي للمرض من خلال إيصال نسخة سليمة من جين SMN1 البشري. ويجري تحديد أهلية المرضى لتلقي العلاج بعد تقييم سريري وجيني شامل يُجريه فريق متعدد التخصصات يتمتع بخبرة واسعة.

وقال البروفيسور توفيق بن عمران، رئيس قسم الوراثة والطب الجينومي في سدرة للطب: “على مدى عقود، كان ضمور العضلات الشوكي يُعد مرضًا يتفاقم باستمرار مع خيارات علاجية محدودة. أما اليوم، فقد غيّر العلاج الجيني هذا الواقع، إذ أصبح بإمكاننا الانتقال من الاكتفاء بإدارة الأعراض إلى معالجة السبب الوراثي الكامن وراء المرض. ومن خلال التقييم الجيني الشامل، والاختيار الدقيق للمرضى، والمتابعة طويلة الأمد ضمن فريق متعدد التخصصات، نُسهم في إعادة رسم مستقبل رعاية المرضى المصابين بالأمراض الوراثية النادرة. كما يضع توظيف الأشعة التداخلية لدعم التدخلات الدقيقة سدرة للطب في مصاف أوائل مستشفيات الأطفال على مستوى العالم التي تعتمد هذا النهج، لا سيما للحالات التي تعاني من تشوهات معقدة في العمود الفقري.”

تعزيز إتاحة العلاج من خلال الابتكار والتعاون

يتطلب تقديم العلاج الجيني الذي يُعطى لمرة واحدة تنسيقًا دقيقًا بين العديد من التخصصات الطبية لضمان تنفيذ جميع مراحل العلاج بأعلى مستويات السلامة والكفاءة، بدءًا من اختيار المريض والتخطيط للعلاج، وصولًا إلى تنفيذ الإجراء والمتابعة طويلة الأمد.

وسبق إعطاء علاج Itvisma™ أشهرٌ من التحضيرات التي شارك فيها فريق متعدد التخصصات ضم خبراء في الوراثة والطب الجينومي، والأشعة التداخلية، وطب الأعصاب، والصيدلة، والتخدير، والعناية المركزة للأطفال، وأمراض الرئة، والعلاج الطبيعي وإعادة التأهيل، والتمريض، والغدد الصماء، وجراحة العمود الفقري للأطفال. وقد وضع الفريق مسارًا علاجيًا متكاملًا لدعم المريض في جميع مراحل الرعاية.

وأُعطي العلاج الجيني من خلال حقنة واحدة داخل السائل الدماغي الشوكي باستخدام الأشعة التداخلية، وهو نهج يتيح للفريق الطبي متابعة الإجراء بصورة لحظية، والتعامل مع التعقيدات التشريحية، بما يدعم وضع الإبرة بدقة وإيصال العلاج إلى القناة الشوكية بطريقة آمنة. وينص البروتوكول المعتمد على إعطاء Itvisma™ عن طريق البزل القطني بواسطة كوادر صحية ذات خبرة في هذا النوع من الإجراءات، مع الاعتماد على التوجيه بالتصوير الطبي، نظرًا لانتشار حالات الجنف الشديد لدى هذه الفئة من المرضى.

وقال الدكتور وليد مبارك، استشاري أول في الأشعة التداخلية لدى سدرة للطب: “يتطلب العلاج الذي يُعطى لمرة واحدة عبر الحقن داخل السائل الدماغي الشوكي تخطيطًا إجرائيًا دقيقًا وتنفيذًا بالغ الدقة. وتُمكّننا القدرات المتقدمة في مجال الأشعة التداخلية من توجيه الإبرة بدقة وإعطاء العلاج باستخدام التصوير الفوري، مع الحفاظ على أعلى معايير سلامة المرضى في جميع مراحل الإجراء. ويعكس هذا الإنجاز التبني المبكر للتقنيات التداخلية المتقدمة من قِبل فرق الطب الدقيق لدينا، بما يسهم في تقديم علاجات متخصصة بأعلى درجات الدقة. كما تُمكّننا الإمكانات الإجرائية المتقدمة المتوفرة في سدرة للطب من توظيف تقنيات الأشعة التداخلية الدقيقة لدعم تطبيقات الطب الدقيق. ونعتز بأن نكون جزءًا من هذا البرنامج، وأن نُسهم في توفير أفضل رعاية ممكنة للمريض وعائلته.”

وقال محمد عز الدين، رئيس مجموعة دول مجلس التعاون الخليجي في شركة نوفارتس: “يمثل هذا الإنجاز في جوهره خطوة مهمة للمرضى وأسرهم، إذ يسهم في توسيع نطاق الوصول إلى العلاجات المبتكرة التي تلبي احتياجات طبية ملحة لم تكن ملباة سابقًا. كما يعكس ما يمكن تحقيقه من خلال التعاون الوثيق مع شركائنا في قطاع الرعاية الصحية والالتزام المشترك بتسريع إتاحة العلاجات للمرضى في الوقت المناسب. وفي نوفارتس، نواصل التزامنا بإعادة تصور مستقبل الطب بما يسهم في تحسين حياة المرضى وإطالة أعمارهم، ونتطلع إلى مواصلة العمل مع سدرة للطب ومجتمع الرعاية الصحية في دولة قطر لدعم المرضى المؤهلين المصابين بضمور العضلات الشوكي.”

رحلة عنوانها الإصرار والأمل

بالنسبة لخالد وعائلته، فإن تلقي العلاج الجيني يُمثل تتويجًا لسنوات من الإصرار والسعي الدؤوب للحصول على أفضل علاج ممكن. فمنذ تشخيص إصابته بمرض ضمور العضلات الشوكي في سن مبكرة، حرصت أسرته على استشارة نخبة من الأطباء المتخصصين حول العالم، مع متابعة كل ما يستجد في مجال علاجات المرض. وقد أتاح توفر علاج Itvisma™ في سدرة للطب لخالد فرصة تلقي العلاج الجيني المتقدم داخل دولة قطر، بالقرب من أسرته، وتحت إشراف الفريق متعدد التخصصات الذي رافق رحلته العلاجية.

وقالت والدة خالد: “الأم لا تتوقف أبدًا عن الإيمان بقدرات طفلها أو السعي إلى توفير أفضل رعاية ممكنة له. لقد سافرنا إلى العديد من الدول بحثًا عن العلاج والخيارات المناسبة، ورؤية خالد يتلقى هذا العلاج هنا في قطر هو حلم تحقق. ونحن ممتنون للغاية لجميع العاملين في سدرة للطب على ما قدموه من تعاطف وخبرة ورعاية منسقة على أعلى مستوى طوال رحلتنا العلاجية.”

ويبلغ خالد اليوم 13 عامًا، وهو طالب متفوق في أكاديمية قطر – سدرة، ويُعرف بإصراره ونظرته الإيجابية للحياة وشغفه بألعاب الفيديو.

وقال خالد: “يعني لي الكثير أن أتلقى هذا العلاج في دولة قطر، لي ولعائلتي. وأتقدم بجزيل الشكر لجميع الأطباء والممرضين والفرق الطبية الذين ساندونا طوال هذه الرحلة. وأول ما أتمنى القيام به هو اصطحاب والدتي إلى مكة المكرمة والمدينة المنورة، كما أتطلع إلى مواصلة دراستي وتحقيق حلمي بأن أصبح طبيبًا لأساعد أطفالًا آخرين يمرون بالتجربة نفسها.”

علاج لمرة واحدة ورعاية تمتد لسنوات

حصل علاج Itvisma™ على تسجيل وزارة الصحة العامة في دولة قطر، بما يتيح للمرضى المؤهلين تلقي العلاج داخل الدولة بعد تقييم شامل يجريه فريق متعدد التخصصات من الأطباء المختصين. وعلى الرغم من أن العلاج يُعطى لمرة واحدة، فإن المتابعة الطبية المستمرة والرعاية المتكاملة متعددة التخصصات تظلان عنصرين أساسيين في رحلة علاج المريض.

وسيواصل خالد تلقي الرعاية الطبية المجدولة في سدرة للطب لمتابعة حالته الصحية وتقييم تطوره السريري. وتشمل خطته العلاجية الشخصية إجراء الفحوصات المخبرية خلال الفترة الأولى بعد العلاج، وإدارة العلاج المطلوب بالكورتيكوستيرويدات، إضافة إلى المتابعة المستمرة للوظائف الحركية، وصحة الجهاز التنفسي، والقدرة على الحركة، وأهداف إعادة التأهيل، والصحة العامة.

واختتم البروفيسور توفيق بن عمران قائلًا: “سيجري تحديد وتيرة ومدة المتابعة وفقًا للاحتياجات السريرية لخالد. ويسعدنا كثيرًا أن نراه يحقق تقدمًا ملحوظًا بعد تلقي العلاج، ونتمنى له كل التوفيق في رحلته نحو تحقيق حلمه بأن يصبح طبيبًا يُلهم الآخرين.”

تعزيز مستقبل الطب الدقيق

يعزز تقديم علاج Itvisma™ مكانة سدرة للطب بوصفه مركزًا إقليميًا رائدًا في مجال العلاجات المتقدمة والطب الدقيق ورعاية الأمراض النادرة. ومن خلال الجمع بين الخبرات السريرية المتخصصة، والوراثة والطب الجينومي، والإمكانات المتقدمة في الأشعة التداخلية، والرعاية المتكاملة متعددة التخصصات، يواصل سدرة للطب توسيع نطاق الخيارات العلاجية المتاحة للمرضى في دولة قطر ومنطقة الشرق الأوسط وشمال أفريقيا.

كما يبرهن هذا الإنجاز على أن التعاون بين مقدمي الرعاية الصحية، وشركاء القطاع، والمرضى، وأسرهم، قادر على تسريع إتاحة العلاجات المبتكرة وتحويل الإنجازات العلمية إلى رعاية صحية ملموسة تُحدث أثرًا حقيقيًا في حياة المرضى.

للاستفسارات المتعلقة بالمرضى الدوليين، يمكن للمرضى وعائلاتهم زيارة الموقع الإلكتروني لسدرة للطب: www.sidra.org.