سدرة للطب يحقق  إنجازاً إقليمياً غير مسبوق في بإتاحة علاج سيبياپترين لمرضى بيلة الفينيل كيتون (PKU)

قطر أول دولة في الشرق الأوسط تقدم علاج عبر مسارات سريرية وتنظيمية معتمدة

الدوحة، قطر، 30 ديسمبر 2025 – أعلن سدرة للطب عن تحقيق إنجاز طبي بارز، ليصبح أول مستشفى في الشرق الأوسط يتيح الوصول إلى علاج سيبياپترين، وهو علاج دوائي متقدم للمرضى المصابين بمرض بيلة الفينيل كيتون (PKU). وبهذا الإنجاز، أصبحت دولة قطر ثالث دولة على مستوى العالم — بعد ألمانيا والولايات المتحدة الأمريكية — تقوم بتقديم هذا العلاج عبر مسارات سريرية وحوكمية معتمدة ومنظمة.

ويأتي هذا الإنجاز عقب النجاح في إعطاء علاج سيبياپترين لطفلة قطرية تبلغ من العمر 12 عامًا، تم تشخيصها بمرض بيلة الفينيل كيتون (PKU)، وهو اضطراب أيضي وراثي نادر يمنع الجسم من تكسير الحمض الأميني الفينيل ألانين.

ويُقدَّر انتشار مرض بيلة الفينيل كيتون بحالة واحدة من بين كل 23,930 مولودًا جديدًا على مستوى العالم، مع تسجيل معدلات أعلى في بعض مناطق أوروبا والشرق الأوسط.¹ وتقليديًا، يتطلب تشخيص المرض الالتزام مدى الحياة بنظام غذائي صارم منخفض الفينيل ألانين، إلى جانب استخدام مكملات غذائية متخصصة. وفي حال عدم الإدارة الفعّالة للحالة، تؤدي المستويات المرتفعة من الفينيل ألانين إلى تأثيرات سامة على الدماغ، قد تتسبب في مضاعفات عصبية خطيرة تشمل تأخر النمو، ونوبات الصرع، واضطرابات سلوكية، وصعوبات في التعلم.

وفي هذا السياق، صرح البروفسور توفيق بن عمران، رئيس قسم الوراثة وطب الجينوم في سدرة للطب،: “إن إتاحة علاج سيبياپترين لمرضى بيلة الفينيل كيتون تمثل خطوة نوعية في مجال رعاية اضطرابات الأيض. فهذا العلاج يملك القدرة على تقليل العبء طويل الأمد للالتزام الصارم بالأنظمة الغذائية، وتحسين جودة الحياة للأطفال والبالغين المصابين بهذا المرض النادر. ويواصل فريقنا متعدد التخصصات التزامه بتقديم رعاية آمنة قائمة على الأدلة العلمية، ودعم الأسر من خلال قرارات علاجية مخصصة لكل حالة”.

ويُعد هذا الإنجاز محطة مهمة أخرى ضمن النجاحات التي يحققها مركز العلاج الجيني في سدرة للطب، والذي أُطلق في يناير 2025 تحت مظلة عيادة الطب الوراثي والجينومي. وقد أُنشئ المركز بهدف توسيع نطاق الوصول إلى العلاجات المبتكرة والمنقذة للحياة للأطفال المصابين بأمراض وراثية نادرة ومعقدة، ويواصل أداء دور محوري في إتاحة خيارات علاجية متقدمة ومنظمة على مستوى المنطقة.

من جانبه، أفاد الدكتور أحمد الحمادي، رئيس طب الأطفال في سدرة للطب: “يعكس هذا الإنجاز المكانة الريادية التي يحتلها سدرة للطب في رعاية أمراض الأطفال النادرة، كما يؤكد دور دولة قطر كمركز إقليمي للعلاجات الطبية المتقدمة. وإن كوننا من أوائل الدول عالميًا التي تتيح هذا العلاج عبر مسارات حوكمة سريرية صارمة، يعكس التزامنا بضمان حصول الأطفال وعائلاتهم على رعاية عالمية المستوى داخل الدولة”.

يقدم علاج سيبياپترين نهجًا علاجيًا جديدًا، إذ يعمل كمقدمة لمركب رباعي هيدروبيوبترين (BH4)، وهو عامل مساعد أساسي لإنزيم فينيل ألانين هيدروكسيلاز (PAH). ومن خلال زيادة مستويات BH4 وتثبيت نشاط الإنزيم، يساعد سيبياپترين على خفض مستويات الفينيل ألانين المرتفعة في الدم. وقد أظهرت الدراسات السريرية انخفاضًا ملحوظًا في مستويات الفينيل ألانين لدى المرضى الذين تلقوا هذا العلاج، ما قد يسمح باتباع نظام غذائي أقل تقييدًا وتحسين التحكم الأيضي.

أُديرت رعاية المريضة في سدرة للطب من قبل فريق متعدد التخصصات ضم خبراء في الطب الوراثي والتمثيل الغذائي السريري، وخدمات الصيدلة، والتمريض، واختصاصيي التغذية العلاجية الأيضية. وضمن برنامجه السريري المستمر، يقوم سدرة للطب حاليًا بمراجعة وإعادة تقييم جميع المرضى الآخرين المصابين بمرض بيلة الفينيل كيتون تحت رعايته. ويوجد حاليًا نحو عشرة مرضى إضافيين ضمن المسار السريري، ويجري تقييمهم لتحديد النهج العلاجي الأنسب لكل حالة على حدة.

يكرّس مركز العلاج الجيني التابع لعيادة الطب الوراثي والجينومي في سدرة للطب جهوده لتوفير علاجات منقذة للحياة للأمراض الوراثية النادرة. ويضم المركز فريقًا متعدد التخصصات من أطباء الوراثة،و ء الأعصاب، والمعالجين، والصيادلة، وأطباء متخصصين، يعملون معًا لتقديم رعاية شاملة متمحورة حول المريض.

تمتد خدمات سدرة للطب لتشمل مرضى من مختلف دول مجلس التعاون الخليجي والمنطقة الأوسع، بما في ذلك الكويت، والعراق، وإيران، وليبيا، ودول شمال أفريقيا. للاستفسارات المتعلقة بالمرضى الدوليين، يُرجى التواصل عبر البريد الإلكتروني: International.services@sidra.org